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提早1个月获批!首款IDH2抑制剂上市

来源:药明康德    发布时间: Mon Aug 07 10:22:45 CST 2017

近日,美国FDA发布消息:由Agios与Celgene带来的新药IDHIFA(enasidenib)获批上市,用于治疗IDH2突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)患者。值得一提的是,这是首款针对IDH2的口服抑制剂,也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的药物。

近日,美国FDA发布消息:由药明康德集团合作伙伴Agios与Celgene带来的新药IDHIFA(enasidenib)获批上市,用于治疗IDH2突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)患者。值得一提的是,这是首款针对IDH2的口服抑制剂,也是美国FDA批准的一款针对这一患者群体的药物。

AML是一种恶性血液疾病,病情进展迅速。作为常见的一种急性白血病,每年在美国有21000个新发病例。这一疾病预后较差,大部分患者会出现复发,他们的治疗前景也极不乐观。在AML中,大约有8%-19%的患者带有IDH2突变。这种突变会抑制正常的血细胞发育,带来更多幼稚的血细胞。

由Agios与Celgene带来的Enasidenib是一款IDH2抑制剂。通过对突变的IDH2蛋白的抑制作用,这款新药有望起到控制病情的效果,它的疗效也在临床试验中得到了验证。此前,该药曾获美国FDA颁发的优先审评资格和孤儿药资格。

在一项公开、单盲、多中心的临床试验中,研究人员招募了199名成人患者,他们都患有复发性或难治性AML,且都带有IDH2突变。其中,至少有一半的患者曾接受过2种或更多的抗癌疗法。在研究中,患者们接受了每日100mg的初始剂量,直至病情出现进展或出现无法耐受的毒性。

研究表明,Enasidenib能给患者带来完全缓解(CR),或是部分血液细胞改善的完全缓解(CRh)。两者综合起来的数据是23%(n=46)(95% CI:18%,30%),缓解持续时间的中位数为8.2个月(95% CI:4.3,19.4)。对于这些患者来说,出现首次缓解时间的中位数为1.9个月(范围0.5个月到7.5个月不等),出现佳缓解时间的中位数为3.7个月(范围0.6个月到11.2个月不等)。这款新药的安全性同样在临床试验中得到了证实。基于该药的疗效与安全性,美国FDA批准其上市,比预定日期提前了将近1个月。

“这款新药只进行了4年的临床试验,美国FDA就批准它上市了,希望公司能为癌症和罕见遗传病患者带来更多同类首款的精准医学新药,”Agios的首席执行官David Schenkein博士说道:“我们期待与Celgene密切合作,共同对IDHIFA进行推广,使全美罹患这一恶性疾病的患者都能用上它。”


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